您现在的位置是:首页 >新闻频道行业动态 2019-10-07 10:59:22

新型纳米粒子可提供更高效率的基因编辑工具

国际研究人员小组开发了一种可生物降解的纳米粒子,可将CRISPR / Cas9基因编辑工具高效地传递到细胞中。

基因编辑是一组技术,使科学家能够改变生物体的DNA,从而允许在基因组的特定位置添加,去除或改变遗传物质。

CRISPR / Cas9作为一种主要的基因编辑工具近年来受到了广泛关注,它有望用于疾病的治疗和预防,例如某些单基因疾病和更复杂的疾病,包括癌症。

然而,CRISPR / Cas9是一个大分子复合物,包括可以切开目标基因组序列双链的Cas9蛋白和可帮助Cas9找到其靶标的工程RNA序列。

大的复合物使得难以直接递送到细胞核中,限制了其效力和用途。

在这项新研究中,来自中国科学院化学研究所和美国塔夫茨大学的研究人员开发了一种可生物降解的合成脂质纳米颗粒,用于递送CRISPR / Cas9。

根据发表在《先进材料》杂志上的研究,纳米粒子更容易穿透细胞,其中含有编码Cas9的信使RNA。当纳米颗粒进入细胞时,颗粒将迅速分解并将其内容物释放到细胞中。

然后,细胞将接管以由纳米颗粒释放的信使RNA模板制造Cas9蛋白。

在对小鼠的测试中,研究人员试图减少编码PCSK9蛋白的基因,该基因的缺失可以降低不良胆固醇的水平并降低罹患心血管疾病的风险。

在使用纳米颗粒递送CRISPR / Cas9后,肝脏中PCSK9的表达降低了80%。

研究人员表示,脂质纳米颗粒是他们已经看到的最有效的CRISPR / Cas9载体之一,并有望用于基因编辑工具的治疗应用。

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