您现在的位置是:首页 >新闻频道 > 行业动态 > 2019-12-13 14:28:49

三联疗法可帮助更多的人患有囊性纤维化

《国家犹太人健康》和全世界的研究人员今天报告说,三种药物的组合可以改善肺功能,减少病情加重并改善患有至少一种最常见的囊性纤维化突变的囊性纤维化患者的生活质量, Phe508del。部分基于这些发现,美国食品药品监督管理局最近批准了elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor组合,即Trikafta,最终将帮助90%的囊性纤维化患者。

“这是囊性纤维化患者职业生涯中最好的消息,”美国国家犹太健康委员会成人囊性纤维化计划联合主任,同时发表论文的合著者珍妮弗·泰勒-库萨尔(Jennifer Taylor-Cousar)说,今天在“ 新英格兰医学杂志”和“柳叶刀”上发表。“我们终于结束了一个梦想,该梦想是30年前发现囊性纤维化基因时发起的。”

囊性纤维化是由CFTR基因的遗传突变导致的,该基因突变产生了错误的离子通道,从而阻止了氯离子和其他离子从肺和其他器官的细胞中排出。由于氯化物无法离开细胞,所以水不能跟随其进入,因此在肺和胃肠器官中会形成浓稠的粘液。该粘稠的粘液为细菌等感染发展的良好环境。患者反复受到肺部感染,随着时间的流逝导致肺部损伤,最终导致过早死亡。

近年来,已经开发了几种直接影响故障CFTR离子通道的新药。一种称为校正剂,可帮助校正蛋白质的错误折叠,从而阻止其到达细胞表面。另一种称为增效剂,可使其到达细胞表面后更好地发挥作用。2018年批准的药物,一种校正剂和一种增强剂的双重组合,帮助患有phe508del突变两份的人,约占囊性纤维化患者的50%。

新组合将第二个校正器添加到先前批准的组合中。正如今天报道的那样,对于有两份phe508del的患者,它可以帮助人们,并且比两药组合的效果更好。以一秒钟排出的空气量来衡量,肺功能提高了13.8%,适用于一份phe508del的人;除先前批准的双重组合(适用于两份F508del的人)外,肺功能提高了10%。药物组合。

对于这些患有囊性纤维化病的人,急性加重症状下降了63%。急性发作最常由病毒性呼吸道感染引起,是导致肺损伤并最终导致呼吸衰竭的最常见原因。通过减少病情加重,在三重组合药物持有延长患者生命的承诺。

泰勒-库萨尔博士说:“尽管我对现在治疗囊性纤维化的新选择感到非常兴奋,但我们还有很多工作要做。” “我们需要为剩下的10%没有phe508del突变的患者找到有效的治疗方法。甚至,我们需要找到这种疾病的治疗方法。”

郑重声明:本文版权归原作者所有,转载文章仅为传播更多信息之目的,如作者信息标记有误,请第一时间联系我们修改或删除,多谢。

相关文章