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免疫细胞有望减缓ALS

休斯敦卫理公会医院的最新研究表明,新的免疫疗法对ALS患者是安全的,并且还显示出令人惊讶的结果,这些结果可能给患有这种无情的进行性和致命疾病的患者带来希望。

肌萎缩性侧索硬化症,通常称为ALS或Lou Gehrig病,是一种神经系统疾病,其中控制肌肉运动的神经细胞退化,导致无力,言语和吞咽困难,呼吸障碍,并最终导致死亡。

研究人员专注于调节性T细胞,也称为Tregs,它们是有助于保护人体免受有害炎症的免疫细胞,从而加速ALS的发展。

休斯顿卫理公会神经病学研究所神经病学家,联合主任,医学博士Stanley H. Appel和他的团队启动了一项研究,以确定输注Treg的治疗对于ALS患者是否安全且可耐受。这项研究将发表在2018年7月的《神经病学》(Neurology®Neuroimmunology&Neuroinflammation)上,这是美国神经病学学会的官方期刊。

休斯顿卫理公会医院高级作者兼神经病学系主任阿佩尔说:“我们发现我们的许多ALS患者不仅具有低水平的Treg,而且他们的Treg也不能正常工作。” “我们认为,改善这些患者中Treg的数量和功能将影响他们疾病的进展。”

Appel和他的团队选择了三名处于ALS进展不同阶段的患者进行研究。

阿佩尔说:“正如我们所相信的,我们的结果表明增加他们的Treg水平是安全的。” “令我们感到惊讶的是,当他们输注功能正常的Treg时,他们的ALS的进展大大减慢了。我希望这项研究将ALS从死刑改为无期徒刑。它无法治愈患者的疾病,但是我们可以有所作为。”

该研究中的三名患者接受了白细胞分离术,即去除血液,将白细胞与红细胞分离,然后红细胞返回人体。然后将Treg与白细胞分离。Appel的研究小组发现,一旦身体外恢复正常的ALS患者,Treg不能正常运行。他们与MD安德森癌症中心的干细胞移植和细胞治疗计划合作,在将每个患者自身的Treg静脉注射回患者体内之前增加了它们的数量。

休斯顿卫理公会的神经病学家,主要作者,医学博士Jason Thonhoff表示:“这项研究的目的是确定增加ALS患者功能性Treg的水平是否安全。“将需要进行更大的研究以确定它是否是有效的治疗方法,但是作为专门研究ALS的临床医生和研究人员,我对这些初步发现所带来的希望感到非常兴奋。”

在研究期间,每位患者接受了8次Treg输注。每两周进行头四次输注,而后四次则每月一次。使用两个ALS进展等级量表测量疾病进展。在第一轮和第二轮Treg输注之间,然后在第二轮输注完成之后,在最后一次Treg输注后的几周到几个月内恢复了进展。

托恩霍夫说:“一个人在任何给定时间都有大约1.5亿个Treg在血液中循环。” “在这项研究中,给予患者的每剂Treg导致比正常水平增加约30%至40%。在每轮四次Treg输注过程中,观察到疾病进展减慢。”

接下来,Appel和Thonhoff将启动一项2期研究,以进一步评估Treg输液在减缓ALS进程中的安全性和有效性。他们希望将这项研究变成针对ALS患者的现成的细胞疗法。

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