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迈向一种更好的方法 使基因疗法可以攻击癌症

加州大学洛杉矶分校(UCLA)领导的研究小组今天报告说,它已经开发出一种新方法,可以安全,快速和经济地将DNA输送到干细胞和免疫细胞中。该方法在《美国国家科学院院刊》(Proceedings of National Academy of Sciences)中描述,可以为科学家提供一种为癌症,遗传性疾病和血液病患者生产基因疗法的新工具。

该研究的共同资深作者是加州大学洛杉矶分校化学与生物化学,生物工程以及材料科学与工程领域的杰出教授保罗·韦斯。他说:“我们正在研究如何有效,安全和经济地将基因编辑工具带入细胞。” “我们希望不使用病毒,电击疗法或会撕裂膜并杀死许多细胞的化学物质,将它们带入大量细胞,到目前为止,我们的结果是有希望的。”

在目前的实践中,用于基因治疗的细胞被送到专门的实验室,这可能需要两个月的时间才能产生个性化的治疗方法。这些治疗很昂贵:一个病人的单一疗法可能要花费数十万美元。

韦斯说:“我们希望我们的方法将来可以用于准备可以在病人床边进行的治疗。”

该方法可与CRISPR一起使用,CRISPR是一种基因工程技术,可使DNA的编辑精确度高。然而,事实证明,在医疗疗法中高效,安全和经济地使用CRISPR是一个挑战-这种新方法也许可以解决。

该技术使用高频声波与数百万个细胞耦合,这些细胞流过细胞培养液中的“声流体装置”。该设备是研究团队在研究中发明的;它的内部是微型扬声器,这些扬声器将电信号转换为用于操纵细胞的机械振动。

该程序打开了沿细胞膜的孔,使DNA和其他生物货物进入细胞,并使研究人员能够直接插入货物而没有直接接触细胞而损坏细胞的风险。

研究的共同作者,加州大学洛杉矶分校的儿科学临床讲师史蒂文·乔纳斯博士(Steven Jonas)将听众在音乐会上实际感受到声音时,声波将细胞移动到体验中的能力比喻为佳。

(左起)加州大学洛杉矶分校的史蒂文·乔纳斯博士,杰森·贝林博士和保罗·魏斯。图片来源:Reed Hutchinson / UCLA

在音乐厅里,您可以感觉到低音,而如果您能感觉到声音,则细胞可以感觉到声波。”加州大学洛杉矶分校加州纳米系统研究所,加州大学洛杉矶分校强森综合癌症中心以及Eli和加州大学洛杉矶分校的Edythe Broad再生医学和干细胞研究中心。“我们可以根据需要设计声波来引导细胞。”

研究人员将短链的称为质粒的DNA送入了专门用于实验室研究的人血细胞和造血干细胞中,并通过声流体设备泵送了数百万个此类细胞。一旦进入细胞,质粒就可以制成可能缺失或损坏的蛋白质,或者赋予细胞新的功能。

也是CNSI成员的魏斯说:“当与新的基因编辑方法结合使用时,该方法使我们能够纠正在疾病中编码错误的DNA序列。”

他解释说,用作基因编辑模板的质粒可以进行校正,因为它们具有所需蛋白质的正确编码序列。

加州大学洛杉矶分校化学和生物化学专业的主要作者Jason Belling能够将质粒插入用于测试的模型细胞中,大约60%的时间无需进行任何化学和物理处理。

韦斯说:“与其他技术相比,它的生存能力非常高,但我们仍然需要更高的效率,并且正在朝着这一目标努力。”

乔纳斯(Jonas)专长于治疗儿童期癌症和血液疾病,他说这项研究有可能使患有癌症,免疫系统疾病和遗传疾病的成年人和儿童受益。

乔纳斯说:“如果分娩确实可行,那么这项研究就朝着将新疗法更广泛地推广到需要这些疗法的患者迈出了重要的一步。” “传统上,我们已经通过化学疗法,手术,放射线和骨髓移植治疗了癌症。现在,我们正处于一个惊人的医学时代,在这里,我们可以使用不同类型的基因疗法来训练免疫系统来对抗癌症。”

乔纳斯说,一些现有的治疗方法可以吸收患者的T细胞,并使它们适应一个编码受体基因的基因,该基因可以使其靶向癌症。

他说:“我们希望成为将这些治疗包运送到细胞的运送服务。” “我想用这种方法改造的细胞来治疗我的患者。”

为了使该技术能够切实可行地治疗疾病,需要让医生为每个患者安全,快速且经济高效地处理至少数亿个细胞,在某些情况下甚至数十亿个细胞。

新方法仍然是研究的主题,尚不能用于治疗人类患者。

该研究的其他合著者包括杜克大学教授Tony Huang,他是声流体学的先驱和加州大学洛杉矶分校的校友。加州大学洛杉矶分校戴维·格芬医学院的医学和人类遗传学杰出教授史蒂芬·杨博士;加州大学洛杉矶分校儿科学助理教授Satiro De Oliveira博士。

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