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临床试验证明口服药物治疗NASH的安全性和有效性

在美国,患有非酒精性脂肪性肝炎(NASH),慢性肝病和肝移植的主要原因是目前尚无批准的药物疗法,但是这种情况可能很快就会改变。与弗吉尼亚联邦大学合作设计的一项大型的III期临床试验首次证明了口服药物治疗该疾病的安全性和有效性。

药物治疗尚待美国食品和药物管理局(FDA)批准。由Intercept Pharmaceuticals赞助的REGENERATE研究的中期分析结果将在本周发表在医学杂志《柳叶刀》上。

根据美国国立卫生研究院(National Institutes of Health)的数据,美国有700万至3000万成年人患有NASH,这是一种严重的脂肪肝疾病,与酒精滥用无关,但与肥胖症和2型糖尿病密切相关。

NASH绝对是一种现代生活方式疾病,最早将在2020年成为美国肝脏移植的主要原因。我们希望这项具有里程碑意义的研究将导致NASH首次获得批准的药物疗法。”

医学博士Arun Sanyal,手稿的高级作者和对应作者,VCU医学院内科系教授

对于患有NASH的患者,肝脏中脂肪的堆积会损害细胞并引起炎症。对于许多人来说,NASH可能会发展成包括纤维化的疤痕,这会阻止肝脏正常运转。在严重的情况下,这种状况可能导致肝癌,肝衰竭或死亡。REGENERATE研究评估了奥贝胆酸在NASH所致肝纤维化患者中的安全性和有效性。

Sanyal说:“所测试的治疗方法可以逆转NASH的病程。” “在研究18个月进行评估时,奥贝胆酸显示出能够成功逆转最可能发生不可逆肝损害风险的患者的肝脏瘢痕形成的能力。该研究还将长期随访患者,以观察在肝活检中观察到的这些变化是否可以改善病情临床结果。”

鉴于这种疾病的沉默性质,许多患者被诊断为肝硬化。Sanyal说,尽管开发批准的疗法至关重要,但开发可用于临床的简单诊断工具也很重要。他目前从事研究以开发此类诊断程序。仅在美国,NASH的患病率就有望在2015年至2030年之间增长63%。

十年前,Sanyal帮助在VCU C. Kenneth和Dianne Wright临床与转化研究中心担任NASH的教育核心主任,为不久成为NASH的首个获批药物治疗奠定了科学基础。对胆汁酸如何增强葡萄糖处置(这是所谓的胰岛素抵抗)的关键要素的科学理解,导致在2015年成功获得了联邦政府资助的II期FLINT II期临床试验,从而为REGENERATE试验铺平了道路。

Sanyal说:“已被FDA批准的新研究用药物Obeticholic acid实质上是一种天然存在的胆汁酸的更有效的化学修饰形式,在我们的新陈代谢中起关键作用,还具有抗纤维化作用。”

REGENERATE是一项随机,双盲,安慰剂对照的多中心研究。全球有339个合格的中心招募了2,400多名NASH成年患者,包括亚利桑那州的梅奥诊所,斯坦福大学,约翰霍普金斯医院,耶鲁大学医学院和VCU医疗中心。

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