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亨廷顿氏病患者需要更好地了解新疗法的风险和益处

对于亨廷顿氏病(HD)的患者,尽管尚不清楚该疗法是否有效,但尚无可用疗法时,临床试验可以带来希望。《亨廷顿氏病杂志》上的一项新研究发现,尽管HD界对HD研究表现出高度乐观,但患者仍有治疗误解的风险。为了减轻患者的疑虑,研究人员建议改善患者与医生之间的沟通,以更好地传达试验目标,风险和收益。

改变HD病程的新疗法目前正在进入临床试验。

对于高清社区来说,这是一个非常激动人心的时刻。当前,没有任何疗法可以减慢HD的进展。现有的治疗方法仅有助于控制某些疾病症状。试验中正在研究几种可能减慢疾病速度的疗法。但是,由于临床试验正在研究这些新疗法是否安全,因此存在临床试验固有的风险。潜在的参与者应该能够讨论他们对临床试验的希望和恐惧。”

克里斯蒂娜·科特(Kristina Cotter),博士,CGC,加州斯坦福大学医学院遗传学系主任研究员

为了评估临床试验的态度和期望,研究人员进行了问卷调查,以评估参与者对假设的高清临床试验的态度以及参与者对临床研究过程的理解程度。他们还询问参与者治疗方法(例如药丸或注射剂)的使用方式是否改变了他们参与试验的意愿。问卷是通过与高清相关的组织分发的。自我报告临床诊断为HD的个体(20例)或具​​有HD基因突变但尚未出现症状的个体(22例)有73例应答,以及31名主要护理者。

该研究发现,受HD影响的患者和家庭认为HD患者应参与研究。他们对临床试验持肯定态度,总体上认为是安全的。他们能够评估研究的风险和收益,并且通常对新疗法的可行性持乐观态度。具有先前与高清相关的研究经验的人比没有研究经验的人对试验的期望较低。受访者还希望获得有关研究的尽可能多的信息,女性比男性具有更高的信息需求。研究人员还了解到,当给药途径为微创治疗时,参与的意愿最高,并且有创治疗方法(例如,注入脊柱,脑,

有趣的是,研究人员发现,HD患者不太可能意识到临床试验与HD诊所接受的典型护理之间的差异。最后,他们发现患有HD的患者更有可能认为参与研究是为了个人利益,并且他们在临床试验中所获得的护理与HD诊所所提供的护理相似。

Cotter博士指出:“这种信念可能与HD发生的认知能力下降有关。” “这告诉我们,当我们招募参加临床试验时,我们应该格外小心,以分享有关试验目标,风险和收益,如何进行新疗法以及该试验与临床治疗有何不同的详细信息。”

无论哪种疾病,参加临床试验对患者及其家人都是一个重大决定。这项研究为临床医生提供了有关如何与高清社区讨论研究的信息:

强调研究与临床护理标准之间的区别,并在讨论试验机会​​时考虑患者过去的临床研究经验

评估患者和护理人员对临床研究过程的误解

预期有关更多侵入性管理途径的问题和疑虑

向患者和护理人员提供有关试验的书面和口头信息,请记住女性可能比男性需要更多的细节

能够在临床试验中为HD患者提供可能的疾病缓解疗法,这是非常令人兴奋的,”加利福尼亚州斯坦福大学斯坦福大学神经病学和神经科学系理学硕士,医学博士Sharon J. Sha说道。 。“但是,我们需要确保每个相关人员(患者和家人)都能提出问题并获得他们做出明智决定所需的所有信息。这项研究很重要,因为它提醒我们作为临床医生,应提供更好的知情同意,并警惕研究者和参与者对研究参与的偏见。”

研究人员希望本研究的结果将有助于指导临床医生,研究人员和患者之间的对话,以帮助患者为自己和家人做出最佳决定。LCGC的联合研究员安德里亚·汉森·卡恩(Andrea Hanson-Kahn)补充说:“临床医生和研究人员越了解HD患者及其家人的信念和价值观,我们就越有能力帮助他们决定是否参加临床试验是否适合他们。 ,斯坦福大学医学院遗传学系和儿科学系,以及斯坦福大学医学中心医学遗传学系。

HD是一种致命的遗传性神经退行性疾病,其特征在于大脑某些区域的萎缩。它会导致大脑神经细胞的逐步衰竭。HD患者经历行为改变和运动不受控制。症状包括人格改变,情绪波动和沮丧,健忘和判断力受损,步态不稳和不自主运动(舞蹈症)。高清父母的每个孩子都有50%的机会遗传该基因。患者通常在诊断后生存10-20年。

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