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肌萎缩性侧索硬化的新疗法已在小鼠上成功测试

拉瓦尔大学和CERVO脑研究中心的一个团队已经证明了一种针对肌萎缩性侧索硬化症(ALS)主要表现的新疗法在小鼠中的功效。研究人员开发了一种抗体,该抗体可减少患有ALS的小鼠大脑中TDP-43蛋白聚集体的数量,从而显着改善其认知和运动表现。最近在《临床研究杂志》上发表了这一突破的详细信息。

拉瓦尔大学医学院的首席研究员兼教授让·皮埃尔·朱利安(Jean-Pierre Julien)解释说:“ ALS的特征是控制肌肉活动的神经元变性。“它会导致手臂和腿部逐渐变弱,继而瘫痪,并在两到五年后出现呼吸系统问题,导致死亡。目前尚无这种疾病的治疗方法,这影响了千分之一的成年人。”

Julien博士及其团队在先前的工作中已经证明,TDP-43蛋白在ALS患者的脊髓中过表达。这种过度表达导致神经细胞中TDP-43聚集体的形成以及过度的炎症反应,从而加剧了神经元的脆弱性。

在最近的研究中,朱利安教授和他的同事们产生了针对TDP-43蛋白的抗体。他们将编码该抗体的遗传材料插入病毒,然后注入产生TDP-43聚集体的小鼠神经系统。朱利安教授解释说:“我们随后观察到这种蛋白质聚集体的数量减少了。” “我们还发现免疫反应降低,小鼠的认知和运动表现得到明显改善。”

这一突破为开发涉及TDP-43聚集体的ALS和额颞痴呆的免疫疗法铺平了道路。朱利安教授补充说:“我们现在正在尝试开发一种不需要使用病毒的方法。” “初步结果表明,将TDP-43抗体直接注入脑脊液可以有效减少神经细胞中的蛋白质聚集。”

该研究的作者是西尔维娅·波兹(Silvia Pozzi),赛桑·萨姆帕特·塞米塞蒂(Sai Sampath Thammisetty),菲利普·科德隆(Philip Sadhimty),雷扎·拉希米安(Reza Rahimian),卡琳·普洛德(Karine V.

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