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生物学家们发现了有望用于ALS治疗的药物

根据阿尔伯塔大学生物学家的一项新研究,一种新药可以显着减缓ALS(也称为Lou Gehrig病)的进展。当前的治疗仅将退行性疾病的进展减慢了几个月,而这些发现可能会彻底改变患有ALS的患者的治疗方法,从而延长并改善生活质量。

该药物称为替比夫定,它靶向一种蛋白质,该蛋白质在ALS患者中会错误折叠并且无法正常运行。这项研究的共同作者,生物科学系副教授泰德·艾里森解释说:“已知SOD1是一种在大多数ALS患者中会错误折叠和表现异常的蛋白质。” “我们证明替比夫定可以大大降低SOD1的毒性,包括改善受试者运动神经元的健康状况和改善运动能力。”

该研究小组使用计算机模拟来识别具有靶向SOD1蛋白潜能的药物。科学家从这个候选清单中使用动物模型识别并测试了最可能的候选药物-包括替比夫定。

主要作者米歇尔·杜瓦尔(Michele DuVal)说:“对ALS的理解不充分。”他最近在艾里森(Allison)的监督下完成了医学与牙科学院的医学博士学位。“我们尚不清楚确切的运动神经元首先出了什么问题,或者行为异常的SOD1会如何引起毒性。由于仍然有很多关于该疾病的知识,ALS研究社区既致力于了解ALS,又致力于开发有前途的疗法。 ”

替比夫定是一种潜在的治疗方法,这一发现特别令人兴奋,因为该药物已经用于治疗肝炎患者。“它已经被证明可以安全地用于患者中,并且有很大的潜力重新用于针对ALS的新临床应用中,” Allison说。

通过捐助者对科学学院的慷慨捐助,这项研究成为可能。DuVal补充说:“对研究的支持使科学界能够继续冒险并取得类似的突破。”

这项研究是与位于UAlberta的国家研究委员会的科瓦连科实验室合作完成的。论文“色氨酸32在ALS的体内运动神经元模型中介导SOD1毒性,并且是小分子疗法的有希望的靶标”,已发表在《疾病的神经生物学》上。

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