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神经学家开发了靶向基因治疗的新方法

瑞典隆德大学(university of Lund)的神经学家开发了一项新技术,可以将一种病毒的手榴弹引导到需要治疗的身体内的脉冲细胞上。研究人员认为,这项新技术可以比作从数百万年到几周的急剧加速进化。

近年来,一些革命性的新疗法被临床用于治疗复杂的疾病,如脊髓肌肉萎缩和酶缺乏,它们都是基于基因疗法。

在基因治疗中,遗传物质被生物药物控制或改变。这方面的例子是CRISPR/Cas9剪刀和所谓的cart基因细胞,它们被用于治疗各种形式的癌症。这种治疗通常是针对实验室中病毒的生长。病毒被改造成无害的,可以将新的遗传物质传递给身体细胞,替换受损的基因组。病毒自身的基因组,需要传播,已经被完全移除。

在过去的五年里,神经科医生托马斯·比约克隆德(Tomas bjorklund)和他的研究小组开发了一种适应这些病毒手榴弹或病毒衣壳的过程,这样它们就能准确地到达需要治疗的体内脉搏细胞,比如神经细胞。该过程结合了强大的计算机模拟和建模与最新的基因技术和技术序列。

多亏了这项技术,我们可以同时在动物和细胞培养模型中研究数百万种新的病毒变异。然后我们可以创建一个计算机模拟来构建最方便的病毒手榴弹,用于这里选择的用途,多巴胺神经细胞,它们产生用于治疗帕金森病。

你可以把它看作是戏剧性地加速了从数百万年到几周的进化。我们能做到这一点的原因是,我们研究的每一代病毒都与同一神经细胞中的其他病毒平行。不像进化,只有最合适的生物体与下一代相连,我们也可以了解是什么让病毒在这个过程中工作得不那么好。当构建计算机模型解释所有信息时,这一点至关重要。

Tomas bjorklund,隆德大学翻译神经学高级讲师

有了这种新方法,研究人员已经能够显著减少对实验室动物的需求,因为在同一个人身上研究了数百万种相同药物的变体。他们还能够将研究的重要部分从动物转移到人类干细胞的细胞培养。

“例如,我们相信我们成功制造的新合成病毒将非常适合用于帕金森病的基因治疗,我们对这些病毒载体能够用于临床应用抱有很高的希望。”与哈佛大学的研究人员一起,我们在波士顿成立了一家新的生物技术公司,Dyno therapy,以进一步开发利用人工智能的病毒工程技术,用于未来的治疗。

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