您现在的位置是:首页 >新闻频道医学前沿 2019-08-29 10:19:49

新疗法有可能推进小儿胆汁淤积性肝病的治疗

今天一项新的回肠胆汁酸转运抑制剂A4250的研究结果表明,胆汁淤积性肝脏患儿血液(血清)胆汁酸水平降低,这是许多肝脏疾病的特征,通常与严重的肝脏损害有关。疾病。在荷兰阿姆斯特丹举行的2017年国际肝病大会上发表的数据显示,使用A4250进行口服治疗也可以改善74%患者的瘙痒(瘙痒)并且耐受性良好,主要是轻度和短暂的副作用。

儿童可能受到破坏或损害胆管树发育的疾病的影响; 其他疾病改变肝细胞产生胆汁的能力。这些疾病可导致进行性肝损伤和肝硬化,即使在很早的年龄也常常导致需要进行肝移植。在其他症状或异常中,患者可能患有胆汁酸潴留,这与瘙痒有关。瘙痒症可能是一种非常虚弱的症状:它通常严重且难以治疗,同时妨碍生活质量。用于管理增加的胆汁酸血清的新疗法患者和临床医生迫切​​需要水平和瘙痒症。之前的一项动物研究表明,A4250可降低血清胆汁酸水平升高而无严重副作用1,健康人A4250的1期研究也显示血清胆汁酸降低[2,3]。

“真正需要针对儿科胆汁淤积性疾病的新型有效疗法,”德国汉诺威医学院的Ulrich Baumann博士说,该研究的主要作者。“这项研究的安全性和有效性数据显示A4250可能成为治疗小儿胆汁淤积性肝病的重要和新颖的进展。”

该研究评估了5个剂量的A4250(0.01-0.2mg / kg),数据集包括4名接受每次剂量的患者。患有胆汁淤积性疾病和难治性瘙痒的患者最初施用单剂量的A4250。由于没有安全问题,患者随后以片剂形式服用药物四周。如果需要,在研究期间也可以给予熊去氧胆酸(UDCA)或利福平治疗。该数据集包括19名年龄为1-17岁的患者,并且使用患者报告的日记数据通过视觉瘙痒评分来测量瘙痒。

19例中有14例瘙痒症得到改善。所有剂量的血清胆汁酸平均水平均降低。特别是,9名患有进行性家族性肝内胆汁淤积的患者中有7名血清胆汁酸显着减少,范围从43%降至98%。大多数副作用是轻微和短暂的,并且被认为与药物无关,并且没有严重的副作用。

A4250是一种高效的回肠胆汁酸转运蛋白(IBAT)抑制剂,可在肠道内局部作用,最小程度地暴露于全身.3 通过阻断肠道内小肠最后一部分的IBAT,降低血清中的胆汁酸水平。 。这会中断肠道胆汁酸的再吸收及其再循环以进一步分泌

“研究结果至关重要,因为它们解决瘙痒症,这是慢性胆汁淤积性疾病中的一个重要问题。目前,治疗方案的疗效有限,因此瘙痒的新治疗策略对于临床实践非常重要,”Marco Marzioni教授说, Politecnica delle Marche大学消化内科教授 - 意大利安科纳大学医院“Ospedali Riuniti”和EASL理事会成员。

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