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医学前沿

干细胞基因治疗对肾上腺脑白质营养不良是安全的

2019-08-13 09:32:37医学前沿

根据10月4日在线发表于“ 新英格兰医学杂志”的一项研究,与2017年儿童神经病学相吻合,干细胞基因治疗对于患有早期脑肾上腺脑白质营养不良的男孩来说是一种安全有效的治疗方法。社会年会,将于10月4日至7日在堪萨斯城举行。

来自波士顿马萨诸塞州综合医院的医学博士弗洛里安·艾希勒及其同事参加了一项单组,开放标签,2-3期安全性和疗效研究,招募了17名患有脑肾上腺脑白质营养不良的男孩,其中包括输入用elivaldogene tavalentivec转导的自体CD34 +细胞( Lenti-D)慢病毒载体。纳入标准包括在磁共振成像(MRI)中具有早期疾病和钆增强。

中期分析(中位随访29.4个月)显示所有患者在植入后都有基因标记的细胞,没有证据表明在已知的癌基因或克隆生长附近优先整合。所有患者也有可测量的ALD蛋白。没有关于治疗相关死亡或移植物抗宿主病的报道。17名患者中有15 名存活且无严重功能障碍,临床症状极小。一名患有急性神经功能恶化的患者死于疾病进展,而另一位患有疾病进展的 MRI证据的患者退出该研究以进行同种异体干细胞移植但后来死于移植相关并发症。

“需要进一步的跟进来全面评估反应的持续时间和长期安全性,”作者总结道。

一些作者披露了潜在的利益冲突。

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