您现在的位置是:首页 >新闻频道医学前沿 2019-09-21 10:17:58

癌症药物可以治疗罕见的心脏病吗

每年在美国出生的2500名婴儿中,大约有1名患有Noonan综合征(NS),这是一种遗传性疾病,会导致严重的心脏缺陷以及其他症状。称为PTPN11的基因会导致这种状况,因此无法进行治疗。为了确定潜在的治疗目标,耶鲁大学的一个研究小组研究了该疾病的小鼠模型。

在药理学和比较医学教授安东·本内特(Anton Bennett)的带领下,研究小组专注于一种名为PZR的蛋白质,该蛋白质首先被他们发现在NS小鼠的心脏中会发生改变。他们发现,在两种不同的NS模型中,PZR与一种突变形式的酶Shp2异常相互作用。在发现PZR在NS小鼠心脏中如何与Shp2异常相互作用后,研究人员随后使用了现有的化疗药物dasatinib来靶向这种相互作用。

贝内特说:“我们确定了一种FDA批准的药物,该药物以低得多的剂量能有效恢复两种NS小鼠模型的心脏功能。” 研究结果表明,低剂量的达沙替尼和类似药物可以有效治疗NS相关的心血管缺陷,应考虑用于临床试验。

郑重声明:本文版权归原作者所有,转载文章仅为传播更多信息之目的,如作者信息标记有误,请第一时间联系我们修改或删除,多谢。