您现在的位置是:首页 >新闻频道 > 医学前沿 > 2019-11-05 17:10:53

限制遗传性肾脏疾病严重程度的蛋白质

日本熊本大学的研究人员已经鉴定出一种蛋白质,该蛋白质可以限制Alport综合征(一种遗传性肾脏疾病)的严重程度。这一发现可以提供线索,为Alport综合征的新治疗方法指明方向。

遗传病是涵盖许多疾病的通用术语,是由基因突变引起的。几种形式的遗传疾病会产生严重的症状,因此迫切需要开发新的疗法。

当前遗传疾病的基本治疗方法是基因治疗,其中直接针对特定基因治疗疾病。但是,这还没有显示出足够的临床实用性。

最近已经建立了产生iPS细胞的方法,并且使用它们自己的细胞进行新的遗传疗法已经引起了人们的关注。可以纠正直接取自患者的细胞内的突变基因,并在将修复后的细胞放回患者体内之前使其增殖。

然而,这些突破性疗法并非没有问题。建立所需技术的时间可能很长,或者治疗可能会给患者带来巨大的成本。

一些研究小组开始将注意力集中在疾病状态的发展上,而不是试图找到治愈方法。

大多数遗传疾病都是进行性疾病。尽管症状可能在出生后不久就不会出现,但通常会在患者一生中的某些时候出现。日本熊本大学的研究小组关注的是症状开始发展以抑制特定遗传疾病发展的时刻。

Alport综合征是一种进行性遗传性肾脏疾病,具有肾衰竭的高风险,需要透析治疗或肾脏移植。

主持这项研究的Hirofumi Kai教授说:“我们将手指放在Alport综合征的关键蛋白p53上,该蛋白具有与降低肾脏症状的进展有关的重要功能。”

p53是抑制癌症的基因,众所周知,临床上有药物可激活该蛋白。研究小组发现,p53蛋白维持了从血液中过滤尿液的细胞的完整性和形成。他们还发现,随着Alport综合征症状的发展,p53 蛋白的活性会大大降低。

凯教授说:“我们的研究表明,p53蛋白是减速Alport综合征进展的重要分子。” “恢复p53基因的功能将有助于抑制症状的发展。我们也希望这一突破性发现能够为与阿尔波特综合症相似的遗传性疾病开发新的治疗策略。”

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