您现在的位置是:首页 >新闻频道 > 医学前沿 > 2019-11-21 10:47:36

科罗拉多州儿童医院突破性疗法获批用于囊性纤维化患者

美国最大的囊性纤维化(CF)临床护理中心之一的儿童医院科罗拉多呼吸研究所的研究人员是治疗发展网络的一部分,该网络负责监督临床试验,并导致FDA批准了TRIKAFTA(一种新型的高效CF)适用于12岁及以上的CF患者。由Dr. Scott Sagel和Edith Zemanick并与科罗拉多大学医学院合作,目前参与TRIKAFTA在6-11岁儿童中的试验。最终,研究人员希望该治疗方法能够在婴儿早期就被批准使用,这可以预防在CF中常见的破坏性肺损伤和疾病进展。TRIKAFTA将帮助大约90%的CF患者。

TRIKAFTA是三种药物的组合,其针对疾病的根本原因-一种称为囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)的缺陷蛋白。大多数患有CF的人几乎没有CFTR蛋白功能。这种治疗可以将CFTR蛋白功能提高到50%以上,这可以减轻许多囊性纤维化的症状和并发症。

在临床试验中,TRIKAFTA的治疗显着改善了疾病的一些关键指标,包括:

显着改善肺功能

减少肺部恶化的频率(需要住院和抗生素治疗的呼吸系统疾病)

改善体重和成长

改善生活质量

科罗拉多州儿童医院儿科肺病学家,迈克·麦克莫里斯囊性纤维化研究与护理中心主任斯科特·萨格尔博士说:“对于患有CF的人来说,这是一个巨大的里程碑和突破。” “这种变革性疗法将改变CF的病程,改善大多数患者的健康和生存率。”

尽管取得了这一近期突破,研究人员仍强调了进一步了解该疗法的生物学和长期临床有效性的重要性。科罗拉多州儿童医院的囊性纤维化治疗中心研究小组帮助领导了一项由CF基金会赞助的全国性研究,名为PROMISE。这项研究将检查TRIKAFTA治疗对气道感染和炎症,消化和胰腺疾病,囊性纤维化相关糖尿病和肝病的长期影响。

“虽然TRIKAFTA的批准无疑是值得庆祝的,但我们现在正在根据其潜在的基因突变为那些不符合TRIKAFTA资格的CF患者寻找治疗方法,”科罗拉多州儿童医院儿科肺科医师Edith Zemanick医师表示。科罗拉多州儿童医院CF治疗学发展中心主任。“我们需要100%的患者从TRIKAFTA这样的高效疾病缓解疗法中受益。我们正在RARE研究中领导当地努力,从近10%的囊性纤维化人群中收集细胞和生物标本,其中两个罕见的突变。”

博士 Sagel和Zemanick强调指出,正在进行的大量工作都针对潜在的CF基因异常。“一旦我们弄清楚了如何修复或替换有缺陷的基因,这将使我们更接近于所有CF患者的遗传疗法。”

郑重声明:本文版权归原作者所有,转载文章仅为传播更多信息之目的,如作者信息标记有误,请第一时间联系我们修改或删除,多谢。

相关文章