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科学家使用新型工程病毒恢复视力

研究人员设计了一种新的腺相关病毒,可以极大地扩展基因治疗,从而帮助恢复视力障碍患者的视力,如色素性视网膜炎和黄斑变性。

在过去的六年中,几个科学家团队已经通过将具有正常基因的病毒直接注入具有缺陷基因的眼睛的视网膜中,成功治疗了罕见的遗传性眼病。尽管具有侵入性过程,具有正常基因的病毒仍无法到达所有需要修复的视网膜细胞。

“通过视网膜坚持针和注射的视网膜后面的工程病毒是一个危险的外科手术,解释说:” 教授戴维·谢弗加州大学伯克利分校的一个资深作者大学的杂志上发表论文科学转化医学。

“但是医生别无选择,因为任何一种基因传递病毒都无法一路穿越眼球后部到达光感受器,即需要治疗基因的光敏细胞。”

沙弗教授产生了约1亿种腺伴随病毒变体,每种变体在外壳上带有略有不同的蛋白质,他和他的同事们从中选择了5种有效穿透视网膜的蛋白。

然后,他们利用其中最好的标记为7m8的基因来转运基因,以治愈两种类型的小鼠模型所致的遗传性失明:X连锁视网膜分裂症,仅对男孩起作用,使它们的视网膜看起来像瑞士奶酪;和勒伯先天性黑蒙症。在每种情况下,工程病毒在注入玻璃体液后都会将纠正基因传递到视网膜的所有区域,并使视网膜细胞几乎恢复正常。

“经过14年的研究,我们现在已经创建了一种病毒,您可以将其注射到眼内的液体玻璃体液中,并以非手术方式将基因传递给非常难以触及的脆弱细胞群。具有侵入性和安全性。这是一个15分钟的过程,您当天可能会回家。”

在两种人类退化性眼病的啮齿动物模型中,这种工程化的腺相关病毒的效果远优于目前的疗法,并且可以穿透猴子眼睛中的感光细胞。

Schaffer教授说:“该团队现在正在与医生合作,以确定最有可能从这种基因传递技术中受益的患者,并且在经过一些临床前开发之后,希望很快进入临床试验。”

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