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威胁生命的神经系统疾病的潜在治疗方法

根据一项涉及535名中枢神经系统(CNS)脱髓鞘疾病和脑炎儿童的观察性多中心研究,发表在《柳叶刀神经病》杂志上的一项观察性多中心研究显示,一组影响儿童的危及生命的神经系统疾病已与一种抗体指向潜在治疗。

研究结果表明,髓磷脂少突胶质细胞糖蛋白(MOG)抗体与威胁生命的自身免疫疾病的关系比以前认为的要广泛,包括神经脊髓炎视神经光谱疾病和脑炎,它们会引起严重的神经系统(大脑和神经系统)症状,例如视力丧失,肌肉无力以及协调和言语丧失。

由于这组中枢神经系统疾病可以模仿类似的状况,例如多发性硬化症(MS),因此很难正确诊断。直到大约10年前,患有这些脱髓鞘疾病的患者被认为具有非典型形式的MS,其预后和最佳治疗方案尚不清楚。在过去的十年中,多项研究表明,几种脱髓鞘疾病(包括视神经炎,脊髓炎和急性播散性脑脊髓炎[ADEM])与MOG抗体生物标志物有关,受该类疾病影响的患者通常可以通过免疫疗法得到改善。然而,最佳治疗方法和长期结果仍然未知。现在,这项新研究表明,对生物标志物的测试可以加快准确的诊断速度,并有助于为某些此类疾病确定合适的治疗方法。

在这项研究中,有85%(99/116)儿童的MOG 抗体检测呈阳性并接受了适当的治疗,已完全或接近完全恢复,但是15%(17 )的儿童患有中度至重度的疾病相关缺陷,而不是由治疗引起的(例如,认知障碍,癫痫,视力下降),其中一名因疾病死亡。

西班牙巴塞罗那大学Sant Joan de Deu儿童医院的Thais Armangue博士说:“如果不是针对我们的研究进行前瞻性设计,那么许多这些患者,尤其是脑炎患者的诊断将被漏诊。”领导研究。“识别这些患者很重要,因为大多数MOG抗体检测呈阳性的儿童对免疫疗法的治疗有反应。”

巴塞罗那大学联合首席作者约瑟夫·达毛教授解释说:“儿童脱髓鞘疾病可能很难区分,因为它们表现出相似的症状和影像特征。正确的早期诊断可以使用免疫抑制剂治疗,而不是专门治疗在多数疾病中无效的多发性硬化中使用。此外,重要的是要区分那些不需要长期治疗的疾病和需要延长免疫治疗以改善长期结果的疾病。”

MOG抗体会破坏围绕大脑,视神经和脊髓的神经纤维的保护层(髓鞘),因此消息无法有效地沿这些神经传递,从而导致诸如视力丧失,肌肉无力和疼痛等症状。许多儿童可能仅经历一次MOG抗体疾病事件,并且没有进一步的症状。但是,有些孩子可能在几个月甚至几年后再度复发。

尽管儿童对MOG抗体相关综合征的认识有所增加,但与MOG抗体相关的全部疾病仍然未知。

为了提供更多证据,研究人员对2013年6月1日至2018年12月间在西班牙40所医院就诊的怀疑为脱髓鞘综合征的儿童(中位年龄为6岁)和ADEM以外的脑炎(296名)进行了前瞻性研究(296名) 。对参与者进行MOG抗体检测为阳性的患者的临床特征,对治疗的反应(即复发次数)和中位随访42个月的结果进行了评估。

总共发现535名儿童中的116名(22%)MOG抗体呈阳性,包括94名(39%)患有脱髓鞘综合征和22名(7%)患有自身免疫性脑炎。重要的是,这些儿童中有24%(28/116)患有先前与MOG抗体无关的综合征。

在64例自身免疫性脑炎患者中,MOG抗体是最常见的生物标志物-比所有其他神经元抗体组合更常见(22 [34%]对21 [33%])-建议在诊断患有小儿麻痹症的儿童时应进行MOG抗体检测排除感染原因后怀疑为脑炎,尤其是因为这些患者通常对免疫疗法产生反应。

研究结果还表明,患有MOG抗体相关综合征的幼儿往往表现出ADEM的临床特征(这是一种主要影响大脑的炎症性疾病),而年龄较大的儿童则更容易出现视神经炎的迹象(例如,失神)视力,眼睛疼痛)或脊髓炎(例如,背痛,双腿无力)。

在随访期间,在MOG抗体疾病阳性的116例患者中有33例(28%)复发。这些患者大多数(99 / 116,85%)恢复良好。但是,有17名(15%)患有与疾病相关的中度至严重赤字,其中一名因疾病而死亡。

共同作者说:“尽管脑炎的诊断测试取得了进展,但多达一半的病例没有明确的病因。我们的发现表明,MOG抗体疾病的范围比以前认为的要广,包括自身免疫性脑炎以及多种脱髓鞘综合征。”西班牙巴塞罗那大学圣胡安·德杜儿童医院的Gemma Olive-Cirera博士。“根据我们的发现,应更新与MOG抗体相关的综合征的当前分类和术语。”

作者指出了一些局限性,包括该研究不是基于注册表的研究,因此无法评估MOG抗体相关综合征的发生率或患病率,并且随访时间短,可能导致复发频率被低估了。

法国HôpitalNeurologique Pierre Wertheimer(未参与此项研究)的Romain Marignier博士在链接评论中写道,该研究是“了解MOG抗体相关综合征的里程碑”,并写道:鉴于目前与MOG自身免疫相关的广泛临床领域,下一个挑战将是为每种临床表现确定最佳治疗策略,该目标与更好地了解MOG抗体的致病作用以及对复发和残疾的早期,有力且具体的预后因素。”

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