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脐带源间充质干细胞有望治疗肌营养不良症

发表在STEM CELLS Translational Medicine 上的一项同情使用研究的结果显示,使用来源于脐带中发现的沃顿果冻 (WJ) 的间充质干细胞 (MSC) 治疗肌营养不良症的结果很有希望。在波兰琴斯托霍瓦 Klara 医疗中心 (KMC) 的医生的带领下,这些 WJ-MSC 治疗显着改善了大多数患者的身体肌肉,并且没有严重的副作用。

在神经系统适应症中使用 WJ-MSC 存在争议;尽管如此,这篇论文仍然表明细胞疗法是一种合理的实验性治疗选择,尽管治疗的合格标准需要优化。”

Beata Świątkowska-Flis, MD, Ph.D., 神经学家,KMC 波兰细胞治疗和免疫治疗中心的单位负责人和研究负责人

肌营养不良症包括一组由人类基因突变引起的肌肉疾病,这些基因突变会导致进行性肌肉萎缩和虚弱。这最终会导致呼吸衰竭或心肌病死亡。

“肌营养不良症有很多种,每一种都会影响特定的肌肉群,体征和症状出现在不同的年龄,严重程度也不同。虽然其发病机制涉及 30 多个独特的基因,但同一基因中的类似突变可能会导致广泛的表型,不同的基因可能导致一个相同的表型。由于这种异质性,药物治疗是有限的,“Świątkowska-Flis 博士说。

目前的选择包括支持性护理和药物。虽然类固醇是药物治疗的黄金标准,但它们可能具有显着的副作用,其中包括体重增加、青春期延迟、行为问题和骨折。

“虽然干细胞不能解决潜在的遗传条件,但它们广泛的治疗特性可能会改善相关突变的后果。我们的研究描述了在现实生活中对肌营养不良症患者同情使用 WJ-MSC 的临床结果设置,”Świątkowska-Flis 博士说。

该研究涉及 22 名患有不同类型肌营养不良症的人。该组男女均等,中位年龄为 33 岁。每人每个疗程接受 1-5 次静脉和/或鞘内注射,每两个月最多两个疗程。然后通过使用一组 CQ Dynamometer 电脑测力计评估肌肉力量。

Świątkowska-Flis 博士报告说:“在整个小组中,我们看到一些身体肌肉的显着改善,包括四肢、臀部、肘部和肩部。” “在最成功的案例中,患者开始在没有拐杖的情况下移动,停止康复并重新从事全职工作。”

虽然这些结果令人印象深刻,但医生警告说,现在确定 MSCs 在治疗肌营养不良症中的地位还为时过早。

“例如,我们不知道治疗效果会持续多久;可能是治疗应该循环重复。需要进一步研究以优化干细胞治疗,无论是长期治疗方案还是可能的协同作用使用药物和/或康复治疗。不过,我们认为结果还是令人鼓舞的,尤其是在没有其他有效治疗的情况下,”Świątkowska-Flis 博士说。

STEM CELLS Translational Medicine主编 Anthony Atala 医学博士说:“虽然在神经系统适应症中使用间充质干细胞存在争议,但这项研究表明,细胞疗法是治疗这组罕见肌肉疾病的合理实验性治疗选择。”维克森林再生医学研究所所长。“没有观察到副作用,这项研究产生的数据可能令人鼓舞和感兴趣。我们期待继续这项研究以进一步记录临床疗效。”

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