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潜在阿尔茨海默病治疗的基因组编辑策略

由香港科技大学 (HKUST) 科学家领导的国际研究小组开发了一种使用全脑基因组编辑技术的新策略,可以减少转基因 AD 小鼠模型中的阿尔茨海默病 (AD) 病理。这项先进技术提供了巨大的潜力,可以转化为 AD 患者的新型长效治疗方法。

仅在中国,估计就有超过 500,000 名患者患有遗传性 AD——家族性阿尔茨海默病 (FAD),这是一种与家族史高度相关的先天性 AD。尽管 FAD 有明确的遗传原因,并且可以在认知问题出现之前被诊断出来,但目前还没有有效的治疗方法。

使用基因组编辑技术作为由遗传突变引起的疾病(如 FAD)的治疗策略具有巨大的潜力。它对于在症状出现之前纠正引起疾病的基因突变特别有用,因此它被认为是“一劳永逸”的治疗方法,因为它的效果可以持续一生。然而,一些障碍阻碍了它的临床开发和应用——最显着的是缺乏一种有效、高效和非侵入性的方法来将基因组编辑剂输送到大脑中。此外,现有的基因组编辑技术无法在整个大脑中产生有益的结果。

近日,科大研究与发展副校长叶南希教授领导的团队开发了一种新的基因组编辑系统,不仅可以跨越血脑屏障,还可以为整个系统提供优化的基因组编辑工具。脑。该策略使用新设计的基因组编辑载体,通过单次非侵入性静脉注射实现高效的全脑基因组编辑。这有效地破坏了 AD 小鼠模型中由 FAD 引起的突变,并改善了整个大脑的 AD 病理,为该疾病的新疗法开发铺平了道路。

同时,研究小组还在小鼠模型中发现,淀粉样蛋白(一种被认为是驱动 AD 神经的蛋白质)在治疗后 6 个月内保持低水平(约占其正常寿命的 1/3),这表明这种单-射击基因组编辑策略具有持久的影响。更重要的是,到目前为止,在小鼠身上没有检测到副作用。

“作为有效的全脑基因组编辑以缓解整个大脑阿尔茨海默病病理的首次示范,这确实是一个令人兴奋的发展,”叶教授说,他也是晨兴生命科学教授和国家重点实验室主任香港科技大学分子神经科学实验室。“我们的工作是使用基因组编辑治疗遗传性脑疾病的一个重要里程碑,并有助于开发针对遗传性神经退行性疾病的精准医学。”

这项研究是科大科学家的合作成果;加州理工学院;和中国科学院深圳先进技术研究院。结果最近发表在《自然生物医学工程》上。

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