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新研究使心力衰竭的新型基因疗法更接近临床

贝勒医学院、德克萨斯心脏研究所和合作机构的研究正在将一种新的有前途的基因疗法转移到更靠近诊所的地方来治疗心力衰竭。发表在《科学转化医学》杂志上的研究表明,与使用河马信号通路的猪心脏相比,在心脏病发作后抑制猪心脏心肌细胞中的河马信号通路,可导致心脏组织更新并改善功能。没有修改。鉴于猪的心脏被认为是研究人类心脏的宝贵模型,研究结果表明这种基因疗法可能有助于治疗人类心力衰竭。

心力衰竭仍然是西方世界死亡的主要原因,造成的死亡人数超过所有癌症的总和。目前最好的心力衰竭治疗方法是心脏移植,但可用于移植的心脏数量有限,这凸显了对替代治疗的需求。

“我实验室的兴趣之一是通过研究参与心脏发育和再生的途径来开发治愈心肌的方法,”通讯作者、贝勒大学再生医学教授兼 Vivian L. Smith 主席、贝勒中心主任 James Martin 博士说。德克萨斯心脏研究所的心肌细胞更新实验室。

先前的研究表明,当患者处于心力衰竭时,Hippo 信号通路的活性会增加,从而抑制心脏修复。Martin 实验室的早期工作表明,在模拟晚期人类心力衰竭的小鼠模型中关闭 Hippo 信号通路会导致小鼠心脏恢复其泵血功能。

“在这些结果的鼓舞下,我们采取了下一步措施,测试关闭猪心脏中的 Hippo 信号通路是否也有助于受伤的心脏康复,”第一作者、马丁实验室的博士后助理刘世杰博士说。

在将基因治疗用于人类之前,必不可少的第一步转化

在目前的研究中,研究人员在猪身上模拟了心脏病发作的人类患者的情况,并评估了基因治疗敲除 Hippo 信号通路对心脏恢复的影响。

马丁解释说:“心脏病发作的猪呈现出的情况类似于您在心脏主动脉阻塞的人类患者中可能发现的情况,这会导致心肌梗塞。” “在猪心肌梗塞后,我们进行了基因治疗,直接在猪的心脏中关闭 Hippo。最后,我们比较了治疗或不治疗对心脏功能的影响。”

“我们对结果感到兴奋,”刘说。“在我们对猪进行治疗三个月后,接受基因治疗的猪的心脏功能得到了改善,显示出心肌细胞正在再生的迹象,纤维化或疤痕较少,并且有证据表明新血管已经形成。该程序被证明是安全,因为猪对治疗的耐受性很好。”

“我们的发现支持我们继续进行人体临床试验的目标,”马丁说。“这是治疗人类心力衰竭的潜在变革策略。它利用心脏的愈合能力,促进心肌自我修复和改善功能,这可以对心脏病发作患者的生活产生重大影响。 ”

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